การค้นพบ

ขั้นตอนแรกของการค้นพบยา (drug discovery) เกี่ยวข้องกับการหาเอกลักษณ์ของสารประกอบที่น่าสนใจใหม่ เรียกว่า "ฮิตส์" ("hits") โดยการคัดสรรสารประกอบหลายตัวที่มีคุณสมบัติทางเภสัชวิทยาตรงกับที่เราต้องการ ฮิตส์เหล่านี้อาจมาจากแหล่งธรรมชาติเช่น พืช สัตว์ เชื้อรา หรือบางครั้งมาจากการสังเคราะห์ เช่น สารประกอบที่สังเคราะห์สะสมไว้เดิม โดยเฉพาะจากเทคนิคเคมีเชื่อมโยง (combinatorial chemistry) โดยอาศัยองค์ความรู้ทางเคมีอินทรีย์ขั้นสูง วิทยาการคอมพิวเตอร์ และสถิติ เพื่อลดขั้นตอนและระยะเวลากระบวนการสรรหาให้เร็วขึ้น

การทำให้ได้ผลดีที่สุด

ขั้นตอนต่อมาของการค้นพบยาจะเกี่ยวข้องกับการปรับแต่งสาร"ฮิตส์"เพื่อปรับปรุงคุณสมบัติทางเภสัชวิทยาของสารประกอบฟาร์มาโคฟอร์ (pharmacophore) ความสัมพันธ์ระหว่างโครงสร้างและการออกฤทธิ์ของฟาร์มาโคฟอร์ จะเป็นส่วนสำคัญในการพัฒนาสารประกอบมุ่งหวัง (lead compounds) เพื่อให้ได้ตัวยาที่มีความแรงสูงสุด จำเพาะเจาะจงที่สุด และมีพิษน้อยที่สุด

การพัฒนายา

ขั้นตอนสุดท้ายของการพัฒนายาเกี่ยวข้องกับการศึกษาในระดับพรีคลินิคและระดับคลินิก ตั้งแต่การทดลองในสัตว์ทดลอง มนุษย์ปกติ และผู้ป่วย เพื่อทดสอบฤทธิ์การรักษาและผลข้างเคียงของตัวยาที่ได้ก่อนการพัฒนาวิธีการสังเคราะห์ และการพัฒนาตำรับยาในระดับอุตสาหกรรมต่อไป